体内成药性评价平台：支撑项目早期研发所需的动物实验。

已建立侧脑室、鞘内、气道和眼内的关键给药技术，肝肺原位肿瘤和肝肾组织部分切除等技术平台和多种疾病模型。已建立较为完善的药效学评价、早期的PK/PD研究和安全性评价体系。

小核酸药物平台：聚焦siRNA、ASO创新药的早期研发。

研究范围主要覆盖心血管、代谢、病毒感染、肿瘤等领域。已建立具有自主知识产权的核酸肝脏靶向递送载体和修饰模式，正在探索并优化肝外靶向平台。已建立核酸序列设计、生信分析及体内体外活性、成药性测试平台。目前有4个候选药物处于IND和临床阶段，正在推进的项目15余项。

小分子药物平台：聚焦小分子创新药的早期研发。

研究范围主要覆盖肿瘤、代谢、炎症等领域。高度重视自主研发，从靶点选取/验证、苗头/先导化合物优化、到临床候选化合物选择，均积累了丰富经验。目前有8个候选药物处于IND和临床阶段，正在推进的项目15余项。

计算生物学平台：利用计算机和大数据辅助药物早期研发。

基于自主实验数据、丰富的化合物分子库和高性能计算集群，平台为小核酸药物研发提供了高效的序列设计、高灵敏度的活性预测和系统的风险评估流程；为小分子药物的骨架设计、片段优化及活性预测提供了强有力的计算机模拟支持，显著提升了研发效率并降低了研发成本。同时持续致力于大数据挖掘的探索，推动创新性靶点的发现。

分析纯化平台：早研药物分析、纯化、制备及检测一体化平台。

公司已有Thermo QE Orbitrap HRMS，Bruker 400 兆周核磁共振仪器等大型分析仪器以及若干台HPLC UPLC/MS以及制备液相等先进的分析仪器。可以实现早研药物的分析纯化、结构鉴定、DMPK等相关工作。